케이메디허브 기술이전 물질 미국 FDA서 희귀의약품 지정

만성 골수성 백혈병 치료

케이메디허브 신약개발지원센터가 개발해 기술이전 된 치료제가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 사진은 케이메디허브 신약개발지원센터 표적항암제팀. /케이메디허브 제공

케이메디허브(이사장 양진영)는 31일 기술이전 후 개발된 만성 골수성 백혈병 치료제 성능이 인증을 받았다고 밝혔다.

이번 치료제는 5년 전인 지난 2018년 이뮤노포지(주)에 기술이전을 통해 개발된 것으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받으면서 물질의 우수성을 확인받았다.

케이메디허브 신약개발지원센터는 지난 2018년 기술이전 이후 기업과 함께 물질 최적화 연구를 통해 선도물질군을 확보하고 신규 특허를 출원했고 이후 이뮤노포지(주)와 연계해 non-GLP 동물 유효성 평가 및 독성시험을 통한 최종 후보물질을 도출했으며 GLP 독성시험을 위한 시료생산을 지원했다.

이번에 희귀의약품으로 지정된 KF1601은 BCR-ABL활성을 억제하는 기전으로 백혈구와 혈소판의 증가를 제어해, 만성 골수성 백혈병을 치료한다.

이뮤노포지(주)의 KF1601은 내성돌연변이에 대한 우수한 저해능 및 낮은 부작용을 나타내고 있어 기존의 약물을 대체할 수 있는 내성극복 가능한 Global Best-in-Class 약물로 개발한다는 계획이다.

이미 수행한 약동학 및 독성 테스트 등을 통해 KF1601은 충분한 효력을 지녔음에도 중대한 이상반응의 위험이 낮고 안전성 확보로 증량 치료가 가능함을 확인했다.

희귀의약품 지정 이후 내년 임상 1상 진입을 목표로 현재 전임상 마무리 단계와 임상 1상 IND 신청을 준비하고 있다.

만성 골수성 백혈병치료제인 KF1601은 근골격계 희귀질환 약물인 PF1801로 듀시엔형근이영양증(DMD) 및 다발성근염(PM)에 이어 희귀의약품지정(ODD)을 받은 이뮤노포지(주)의 3번째 약물이다.

지금까지 국내 제약사 및 바이오벤처 중에서 미국 FDA로부터 3개 이상의 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 회사는 한미약품을 포함해 이뮤노포지 등 5개사밖에 없다. /김영태기자